カナダのブリティッシュ コロンビア大学とドイツのベルリン保健研究所の科学者は共同で、CRISPR テクノロジーとナノ粒子「輸送媒体」を組み合わせて病原性遺伝子の突然変異を正確に修正することで、人間の皮膚の修復に直接使用できる新しい遺伝子編集療法を開発しました-。この成果により、希少疾患から湿疹などの一般的な症状に至るまで、さまざまな遺伝性皮膚疾患に対する新たな治療の道が開かれることが期待されます。関連する研究は、Cell Stem Cell誌の最新号に掲載されています。
この治療法は常染色体劣性遺伝性魚鱗癬（ARCI）を対象としています。これは、出生時に現れる稀な遺伝性皮膚疾患で、発生率は約 100,000 人に 1 人です。患者の皮膚は極度に乾燥して鱗状になり、慢性炎症を伴い、感染症のリスクが高くなります。現在、治療法はなく、患者は生涯対症療法に頼っている。
研究によると、この新しい方法は、本物の人間の皮膚から構築されたモデルでARCIを引き起こす最も一般的な遺伝的欠陥を正常に修復し、正常な皮膚機能を最大30％回復できることが示されています。以前の研究では、このレベルが臨床上の大幅な改善を達成するのに十分であることが示されています。さらに重要なのは、病気の根本原因に直接対処し、1 回の治療で長期にわたる治療効果が得られる可能性があることです。{3}}
CRISPR やその他の遺伝子編集技術は、かつては「解決不可能」と考えられていた多くの病気に新たな希望をもたらしています。急速な開発にもかかわらず、その皮膚への適用は長い間課題に直面してきました。皮膚は体の最初の障壁として自然に異物をブロックするため、より大きな生物学的薬物の浸透が困難になります。
この目的を達成するために、研究チームは遺伝子編集ツールを細胞内に運ぶための「輸送手段」として脂質ナノ粒子を革新的に使用した。彼らはまず、臨床的に承認されたレーザーを使用して、皮膚の表面に痛みのないマイクロメートルサイズの細孔を作成し、ナノ粒子が障壁をスムーズに通過して皮膚深部の幹細胞に到達できるようにします。遺伝子エディターが配置されると、誤った DNA が正確に修正され、皮膚の自己修復能力が目覚めます。
研究チームは、このプラットフォーム技術は幅広い応用性があり、他の遺伝性皮膚疾患にも迅速に適応できると述べた。
